全球第一！台大醫院獨創腦部基因治療助罕病童重生　獲歐盟核准上市 | ET

罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症的病童如果沒有治療，恐怕很難活過5歲，而且台灣的個案又比國際要多。台大醫院今（22）日召開記者會發表AADC缺乏症腦部基因治療研發成果，從2007年投入迄今已成功治療30名個案，最久存活已經超過10年以上！歐洲藥品管理局（EMA）已經同意授予這項基因治療藥物 Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市許可，在此之前，全世界無其他批准的AADC缺乏症治療方式，堪稱台灣之光。